南京市市场监管局开展医院药品质量安全监督检查

中国质量新闻网讯(xùn) 为保障广大少年儿童用药安全和罕见病治疗药品质量安全，在“六一”国际儿童节来临(láilín)之际，南京市市场监管局对市儿童医院(értóngyīyuàn)开展药品质量安全监督检查。

检查组重点了解了该(gāi)院临时(línshí)进口的地夫可特片的申请、审批、进口、入库和(hé)临床使用情况，调取了国家药监局临时进口批准文件(wénjiàn)、该药品(yàopǐn)(yàopǐn)相关(xiāngguān)批次的进口药品通关单、药品基本信息情况表、药品使用和风险管理计划、医院临时进口药品管理办法等材料，并查看了该药品储存保管和使用情况。同时，围绕医院组织机构及人员管理、制度建设、药品购进和验收、药品储存和养护、药品调配和使用等方面，结合儿童用药的实际特点，进行了现场检查。

在检查过程中，检查组要求该院要立足于服务群体(qúntǐ)的(de)特殊(tèshū)性这一基本特点，认真(rènzhēn)贯彻落实《药品管理法》《药品经营和使用质量(zhìliàng)监督管理办法》等法律规章，进一步强化质量意识，把控好冷库、抢救车、病区、输液室、静脉药物调配中心等药品质量安全风险易发场所和罕见病用药（含临时进口药品）、医院自制剂、冷藏保管药品、特殊管理药品、医用氧气等高风险(gāofēngxiǎn)品种，切实保障广大少年儿童用药安全有效可及。

2024年(nián)12月(yuè)，国家药品监督管理局批准了南京市儿童医院(értóngyīyuàn)（南京医科大学附属儿童医院）临时进口地夫可特片（Deflazacort Tablets，规格(guīgé)：6mg，境外持有人：FAES FARMAS.A.）申请(shēnqǐng)，用于(yòngyú)儿童罕见病杜氏肌营养不良（DMD）的临床治疗。自此，该院成为继北京协和医院以来引入地夫可特这一罕见病用药的江苏省首家（全国第二家）医疗机构。

杜氏肌营养不(bù)良症（DMD）（英语：Duchenne Muscular Dystrophy，缩写DMD）是(shì)一种遗传性罕见(hǎnjiàn)病，已被列入我国《第一批(dìyīpī)罕见病目录》，发病率约为1/5000男婴，通常在5岁前发病，不经科学治疗，多数患者(huànzhě)将在20岁左右呼吸或心力衰竭死亡。许多DMD患者因走路不稳或走路摇摆，常被家长误认为是学习走路较晚，容易(róngyì)延误治疗。尽管DMD目前尚无治愈方法，但(dàn)糖皮质激素(pízhìjīsù)可以帮助维持肌肉力量，延缓疾病进展，延长患者自主行走的时间、提高生活质量并延长生存期，然而这(zhè)类药物(yàowù)存在明显的副作用。2017年2月，地夫可特片在美国获得批准(pīzhǔn)用于治疗DMD，但目前国内尚未批准上市。相较于传统糖皮质激素类药物，其优势在于对患者疾病所处阶段无限制，适用人群(shìyòngrénqún)更加广泛，体重增加等不良反应的发生率(fāshēnglǜ)更低，患者依从性更好，整体治疗效果更为显著。（瞿乐乐）